美国首例CRISPR临床试验获批

日期:2016-06-30 08:34 来源: DECODE解码 责任编辑:songyanyu

摘要:传说中被人描述成邪恶与天使双重化身的CRISPR基因编辑技术,终于要合法地进入人体临床实验阶段了。 6月21日,美国NIH批准了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技术来编辑病人体内提取的免疫...
      传说中被人描述成邪恶与天使双重化身的CRISPR基因编辑技术,终于要合法地进入人体临床实验阶段了。
 
      6月21日,美国NIH批准了世界上第一例使用CRISPR-Cas9技术来编辑病人体内提取的免疫T细胞基因,用以治疗其癌症的研究课题。该项研究的学术带头人是来自宾州大学Edward Stadtmauer教授。
癌症的细胞疗法前景广阔,但是大部分病人在痊愈后会复发。如果用基因改造的方法改进病人体内的免疫细胞,那么复发的几率将会大减。
 
此次试验,科学家将从18位黑色素瘤、肉瘤和骨髓瘤患者体内提取他们的免疫T细胞,并用CRIPSR技术来进行三个基因的编辑:
 
1.    插入一个新基因,让T细胞可以探测到癌细胞
2.    移除T细胞中一个阻碍其探测到癌细胞的基因
3.    移除T细胞中一个使其被癌细胞当免疫细胞识别出来的基因
第一组临床试验是以测试CRISPR在人体内使用是否安全为主要目的,而并非是否该技术可以治愈癌症。宾州大学的实验室会负责对提取的T细胞进行基因编辑,并会在美国加州和德克萨斯州继续招募愿意参与临床实验的病人。
 
      其它公司和实验室也正在准备CRISPR的人体临床试验,比如张锋的Editas生物科技公司(详细介绍请点击蓝字超链接),之前已经对外界公布其在2017年使用CRISPR来临床治疗一种罕见的盲症的计划。不过,该项计划目前尚未获得NIH的批准。